2018年6月5日，中国食品药品检定研究院正式发布了《CAR-T细胞治疗产品质量控制检测研究及非临床研究考虑要点》，对CAR-T细胞治疗产品的适用范围、原材料和辅料及其质量控制、病毒转导载体及质粒转染载体制备及质量控制等多方面进行了规定。
而在此前，国家药审中心（CDE）于2018年3月13日正式发布了《细胞治疗产品申请临床试验药学研究和申报资料的考虑要点》，对于CAR-T细胞药物申报的规范性、溯源性、质量体系和风险控制等多个方面，提出了更高要求。
CAR-T被列为2017年最重要的肿瘤治疗临床进展
中国著名临床肿瘤学家孙燕院士在《解读2018年ASCO临床肿瘤学进展》中指出：“ASCO（美国临床肿瘤学会）的评述将CAR-T细胞免疫疗法列为2017年最重要的肿瘤治疗临床进展。经过近十年来肿瘤免疫治疗研究的飞速发展，其中嵌合抗原受体(chimeric anti—gen receptor，CAR)修饰的T细胞治疗技术取得了突破性的进展，日益受到人们的重视。”
2017年8月，FDA批准了第一个CAR-T细胞治疗药物Tidagenlecleucel（商品名：Kymriah）用于治疗复发的青少年急性淋巴细胞白血病，临床试验数据显示80%的受试患者获得缓解，有的已经生存超过10年。
2017年10月，第二个CAR-T细胞治疗药物Axicabtagene ciloleucel（商品名：Yescarta）获批上市，适应症为B细胞淋巴瘤。
据悉，截至2018年6月14日，国内共有十三家机构向CDE正式提交了共计22个CART产品的药品申报，其中纳入优先审评的有南京传奇、银河生物、科济生物以及上海恒润达生四家企业。
有数据显示，截至2018年4月，在ClinicalTrials上注册过的中国CAR-T细胞产品的研究项目共158个，超过欧洲两倍，仅次于美国试验项目166个。
2017年12月11日，南京传奇生物科技有限公司提交CAR-T细胞药物中国临床申请（CXSL1700201）获得CDE正式承办受理，这是国内首个获得受理的CAR-T细胞药物。
细胞治疗研究审核日趋严格规范
业内人士表示，CAR—T细胞免疫治疗已经在血液肿瘤治疗中取得了令人振奋的效果，但在实体瘤的治疗中还有很漫长的路要走。由于实体瘤中CAR-T的应用受到更多因素的限制，因此CAR—T细胞治疗在实体瘤临床试验中的表现不尽如人意，基本停留在检测安全性的阶段。目前，国内外多家机构正在努力筛选合适的治疗靶点、优化CAR的结构、探索毒副反应的预防与处理策略，以进一步提高CAR—T细胞治疗的疗效和安全性。
同时，虽然CAR-T等细胞免疫疗法给病患者带来巨大生存希望，但也蕴含一定风险。CAR-T治疗可能会存在神经毒性、脱靶效应等毒副作用。专家认为，除疗效外，对CAT-T毒副作用的预防和处理成为决定该技术能否上市的关键因素。同时，不同于传统的药物，CAR-T技术因其特殊的性质，如何进行监管也成为一个难点。
据CDE有关人士介绍：CAR-T细胞产品属于“活”的细胞药物，且不能耐受病毒灭活/终端灭菌处理，产品本身具有高度的“个性化”和“异质性”，生产工艺与质量控制具有较强的“复杂性”和“特殊性”。目前已受理的申报项目中，很多企业的申报资料在完整性、规范性、溯源性及质量体系和风险控制要求等方面仍然存在较多缺陷。
根据相关规定和要求，在目前已经进行申报的CAR-T细胞药物中，CDE对较好的申报项目提出了补充资料的要求，也籍此为进行CAR-T细胞药物的审评审批提供标杆产品；而对于资料缺陷较多的申报项目，则给予了退审处理。
银河生物或将跻身国内CAR-T第一梯队
2017年12月，CDE正式发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》，随着指导原则的发布，CDE开启了受理国内CART细胞治疗药物的临床试验申请。同时将南京传奇、银河生物、科济生物、恒润达生的CART细胞治疗药物临床申报纳入优先审评的绿色通道中，体现了CED加快审批的决心。
2018年3月，南京传奇申报的CAR-T细胞药物正式获得临床批件，即将正式开展临床试验，标志着我国CAR-T细胞治疗药物的发展进入了快车道。
据了解，银河生物（成都银河、北京马力喏、四川大学）联合申报的抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液，按照高标准的正式指导原则，正在进行发补反馈，预计近期可以完成补充资料的提交并获得临床批件。
而其它已申报产品或者也在发补反馈阶段、或者在审评阶段、或者已经退审。南京传奇、银河生物等企业或已进入了中国CAR-T的第一梯队，也标志着我国CAR-T细胞药物的研究开发和临床应用进入黄金发展时代。